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今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。 BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。 ...
此前，安斯泰来基因疗法的开发已经屡次遭遇到了潜在副作用的困扰。AT132是该公司在2019年收购Audentes Therapeutics时获得的一种基因疗法。2020年8月，安斯泰来宣布MTM1基因疗法AT132导致了第三名患者死亡，死亡的三位患者均采用高剂量 ...
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氧化应激的增加有助于衰老过程中白内障的形成。前上皮细胞是一个前线抗氧化防御系统，具有强大的能力维持氧化还原稳态和晶状体透明度。在本研究中，作者报道了晶状体上皮细胞中连接素 (Cx) 半通道 (hc) 保护晶状体抗氧化应激的新分子机制。 该结果显示小鼠晶状体中 Cx43 单倍不足，氧化应激 ...
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